»Po našem mnenju bi morala nova genska zdravljenja, ki so odobrena v ZDA, v Sloveniji avtomatično dobiti enak status kot zdravila, ki so odobrena s strani Evropske agencije za zdravila (EMA) in se kriti iz javnih sredstev.«

»Miloš bo zdaj dobil zdravilo. Odobreno je bilo v Združenih državah, pri nas ne...«

»Zdravila brez meja – skupaj za dostop do zdravil za redke bolezni.«

»Pri tem poskušamo ugotoviti, ali bi lahko zdravila, ki so že odobrena in na trgu, ali kombinacijo že znanih zdravil, molekul, primerno uporabili, da bi pomagali nekemu pacientu. Gre torej za to, da vzamemo zdravilo in ga repozicioniramo za neko novo bolezen.«

»Še v času mojega študija se je zdelo kaj takega znanstvena fantastika. Danes lahko na ravni gena zdravimo bolezni, ki jih prej nismo mogli zdraviti.«

»Zdravila nam zaradi velikega geografskega obsega motnje še ni uspelo nadomestiti z drugim zdravilom z enako učinkovino.«

»Ima enak način delovanja kot Zolgensma. Je najdlje v razvoju in so jo testirali na Urbanovih celicah ter ugotovili, da se izloča protein, kar bi mu rešilo težavo. Zdravilo je zdaj treba testirati na različnih modelih.«

»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«

»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«